เชื่อมโยงยีนการรักษาอย่างปลอดภัยในจีโนมมนุษย์

ยีนและเซลล์บำบัดในอนาคตจำนวนมากรักษาโรคสามารถปรับปรุงประสิทธิภาพ ความคงอยู่และความสามารถในการคาดการณ์ได้ ในจีโนมของมนุษย์ที่สามารถรองรับยีนบำบัดใหม่ ๆ ได้อย่างปลอดภัยโดยไม่ก่อให้เกิดการเปลี่ยนแปลงอื่น ๆ โดยไม่ได้ตั้งใจในจีโนมของเซลล์ที่อาจก่อให้เกิดความเสี่ยงต่อผู้ป่วยการ ซึ่งต้องอยู่ในพื้นที่ที่ราบเรียบและเข้าถึงได้

ในทำนองเดียวกัน GSH จำเป็นต้องเข้าถึงได้โดยเทคโนโลยีการแก้ไขจีโนม โดยปราศจากอุปสรรคทางกายภาพ เช่น ยีนและลำดับการทำงานอื่นๆ และยอมให้มีการแสดงออกของยีนบำบัดลงจอดในระดับสูง เสถียร และปลอดภัย จนถึงตอนนี้ มีการสำรวจ GSH ของผู้สมัครเพียงไม่กี่ราย และทั้งหมดมีข้อควรระวังบางประการ พวกมันอยู่ในบริเวณจีโนมที่ค่อนข้างหนาแน่นด้วยยีน ซึ่งหมายความว่ายีนหนึ่งหรือหลายตัวอาจถูกบุกรุกในหน้าที่ของพวกมันโดยยีนบำบัดที่แทรกอยู่ในบริเวณใกล้เคียง หรือมียีนที่มีบทบาทในการพัฒนามะเร็งที่อาจจะเกิดขึ้นโดยไม่ได้ตั้งใจ เปิดใช้งาน นอกจากนี้ GSHs ของผู้สมัครยังไม่ได้รับการวิเคราะห์สำหรับการมีอยู่ขององค์ประกอบด้านกฎระเบียบที่แม้ว่าจะไม่ใช่ยีนเอง แต่ก็สามารถควบคุมการแสดงออกของยีนจากระยะไกลหรือว่ายีนที่แทรกจะเปลี่ยนรูปแบบการแสดงออกของยีนทั่วโลกในเซลล์ทั่วทั้งจีโนมหรือไม่